Panntherapi vise à stopper les crises épileptiques sans éteindre le cerveau.

L’épilepsie est une maladie commune (~1% de la population, 1ère maladie neurologique de l’enfant) regroupant un ensemble de syndromes aux étiologies variées et toujours mal soignée avec 30% des patients en moyenne restant résistants aux traitements actuels. L’épilepsie mal contrôlée induit des troubles du développement, des comorbidités et une mortalité 3 à 6 fois plus importante que la population non épileptique.
Malgré le nombre croissant d’antiépileptiques depuis ces 50 dernières années (~30 molécules), le pourcentage de patients non répondeurs ne change pas. Cela s’explique par le fait que tous les antiépileptiques actuels visent à réduire les crises en atténuant l’activité cérébrale globale, agissant sur les mêmes cibles non-spécifiques généralisée. En plus de leur échec à traiter correctement les crises, ils impactent les autres fonctions cognitives, induisant des effets secondaires importants (trouble du comportement, léthargie, trouble de l’appétit, etc.).

En bloquant une cible spécifique à l’origine des crises épileptiques, le canal pannexine 1 activé, Panntherapi développe un produit qui stoppe les crises sans impacter les autres processus cérébraux, pour un traitement plus sûr et plus efficace de l’épilepsie.
Les travaux à l’origine de Panntherapi (Collège de France/ PSL) ont été effectués sur un modèle unique : des coupes de cerveaux post-opératoires de patients épileptiques. En effet, sans solution thérapeutique et quand cela est possible, certains patients subissent une chirurgie pour enlever la zone épileptogène et nos scientifiques ont montré que mis dans un environnement favorable ex vivo, ce tissu continue à produire des crises d’épilepsies semblables à celles observées chez le patient. En étudiant ce modèle, ils ont découvert l’intérêt du canal pannexine : 1) celui-ci est surexprimé dans le tissu pathologique et, sous l’effet d’un message pathologique, 2) il change de forme et devient plus perméable (= il s’active). Son activation induit le passage de molécules plus grosses et en particulier l’ATP qui est la molécule énergétique des cellules. Ce relargage local massif d’ATP est à l’origine du déclenchement des crises.
Ils ont ensuite démontré qu’en bloquant ce canal sous sa forme activée, les crises sont bloquées dans 80% des cas sur les tissus post-opératoires de patients épileptiques ne répondant pas aux autres traitements. Un résultat équivalent a été observé dans un modèle murin d’épilepsie résistante où les crises sont stoppées dans 85% des cas. Pour ces essais, ils ont utilisé une molécule utilisée dans d’autres indications via un autre mécanisme d’action, et ont montré sa capacité à atteindre le cerveau et à produire un effet pharmacologique à des doses non toxiques via un nouveau mode d’action, le blocage des canaux pannexines activés.
Ces résultats ont permis le dépôt d’un brevet et la création de la société Panntherapi.

Panntherapi est une société pharmaceutique qui développe des composés bloqueurs de la pannexine 1 activée en utilisant une plateforme unique : de l’intelligence artificielle, des modèles cellulaires et in vivo, et du tissu post-opératoire de patients. Son premier candidat médicament, est le produit testé par les chercheurs, molécule connue et utilisée dans d’autres indications, repositionnée ici dans une épilepsie orpheline pédiatrique via son nouveau mode d’action. Dans ce syndrome, plus de 70% des patients sont résistants aux traitements et aucun produit spécifique n’existe ou n’est en cours de développement. Le premier produit est breveté pour son indication et est développé avec une nouvelle formulation innovante pédiatrique. Il pourra être testé chez les patients d’ici 2 ans.
Panntherapi développe également d’autres nouvelles molécules pour des épilepsies plus larges mais également d’autres pathologies neurologiques à crises (type sclérose en plaque, douleur, migraine, …) où la pannexine 1, cible récemment découverte, a été depuis identifiée comme impliquée également dans ces pathologies.
Grâce à une équipe expérimentée, une cible innovante et une plateforme unique, Panntherapi souhaite développer les traitements de demain pour les maladies neurologiques chroniques, afin d’améliorer la qualité de vie des patients et réduire les coûts pour la société de ces pathologies invalidantes.